Wir haben erfahren, dass im 2020 auf internationaler Ebene klinische Studien starten werden. Das freut uns sehr für alle betroffenen Familien. Da wir die Verunsicherung eurerseits spüren, ist es
uns wichtig euch folgendes mitzuteilen.
In den kommenden Studien, welche zum Teil über Jahre gehen werden, geht es darum zu beweisen, dass die von den Pharmafirmen erforschten möglichen Therapien auch "am Mensch" funktionieren. Dabei
jetzt schon von Heilung des Syndroms auf allen Ebenen zu sprechen, empfinden wir definitiv als zu früh. Wir werden euch über den Verlauf der Entwicklung auf dem
laufenden halten und gefestigte Fakten dann auch gerne kommunizieren, ohne in der Zwischenzeit unseren Vereinszweck aus den Augen zu verlieren.
Wer sich aber für die Details der Forschung interessiert, kann sich wie bis anhin an die Forschungsgruppe des deutschen Vereins wenden.
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Folgene Erläuterungen noch zu den Studien:
3 Pharmakonzerne werden mit der ASO Therapie in 2020 starten, diese Therapie ist eine Gen-aktivierende Therapie. Hier wird das bei unseren Kindern vorhandene väterliche Gen UBE3A aktiviert und damit die Erbinformation wiederhergestellt.
Hier die offiziellen Ankündigungen zur ASO Therapie:
Ionis Pharmaceuticals hat angekündigt, dass ihr ASO in der zweiten Hälfte des Jahres 2020 in die klinische Studie gehen wird!
Roche Pharmaceuticals/Genentech hat angekündigt, dass ihre genmodifizierende Therapie (ASO) im Jahr 2020 in die klinische Studie gehen wird!
GeneTx hat in Zusammenarbeit mit Ultragenyx, Inc. angekündigt, dass die ASO-Therapie in der ERSTEN Hälfte des Jahres 2020 in die klinische Studie gehen wird!
Auch zur einmaligen Gentherapie gab es Neuigkeiten, bei dieser Therapie wird das UBE3A Gen direkt zugeführt:
Forscher von UC Davis gaben bekannt, dass es bei Neugeborenen UND erwachsenen Mäusen mit Angelman-Syndrom eine vollständige Verhaltensaufklärung gab. Dabei wurde ein humaner Gentherapie-Kandidat verwendet, der in den nächsten 12 Monaten für klinische Studien genutzt werden soll.
Symptomatische Therapie zur Stabilisation der Neurotransmitter:
Auch hier folgenden Studien:
Zulassungsstudie Phase 3 von Ovid mit Gaboxadol in Europa
Neuren Pharmaceuticals, Inc. gibt bekannt, dass ihr Medikament NNZ-2591 in Australien mit Phase-1-Studien beginnen wird, mit Phase-2-Studien in den USA in der zweiten Hälfte des Jahres 2020.
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